طاقم أبحاث إسرائيلي وإيطالي مشترك قام بتطوير بروتوكول يمكن أن ينقذ حياة الأطفال الذي يولدون وهم يعانون من نقص في جهاز المناعة لديهم.
لهذا البروتوكول أبعاد كثيرة على علاج الأمراض الوراثية. تنشر تفاصيل أول حالة تطبيق ناجحة لهذا العلاج لأول مرة في مجلة المهنية المعتبرة Science وذلك في نشرة تموز عام 2002.
البروفسور سالفين, مدير قسم زرع مخ العظم في هداسا, قال إن أهمية هذا التطور الجديد أبعد وأهم من العلاج الفوري لمرضى SCID وإن هناك قدرة كاملة بأن ننجح بنفس المقدار في علاج أمراض وراثية مشابهة مثل مرض غوشا (Gaucher Disease) وأمراض أخرى إضافية التي تحدث بسبب نقص بالإنزيم.
يقول البروفسور سالفين: "الفكرة العامة يمكن أن تطبق في أي مرض وراثي يحتاج إلى هندسة خلايا جذعية من أجل عمل منتجات طبيعية, خاصة عندما لا نجد متبرعا ملائما لزراعة مخ العظم"
الطفلة سلسبيل البالغة من العمر 22 شهرا هي أول طفلة في العالم تم علاجها تماماً من مرض ال--ADA-SCID, بواسطة استعمال خلايا جذعية تم هندسة الجينات فيها بدون استعمال أنزيم بديل, قبل أو بعد العلاج بالجينات.
سلسبيل هي "طفل الفقاعة" الثالثة التي تولد لدى عائلة تسكن في القدس. أخوها الأكبر منها توفي بالمرض. أختها الكبيرة تسمين نجت بعد أن أجريت لها عملية زرع دم من حبل السرة من أخيها الصغير.
بعد أن توفي الولد الأول قام أطباء هداسا بتجميد دم جنيني من حبل السرة من كافة الولادات التي تبعتها ليستعملوا ذلك لعلاج الأخوة أو الأخوات في المستقبل.
بعد العلاج, خلال عدة أسابيع ارتفع مستوى خلايا الليمفوتسيت في الدم بصورة دراماتيكية وانخفض مستوى المنتجات السامة في الدم والتي كان ممكن أن تقضي على خلايا الليمفوتسيت.
خلال فترة قصيرة تم إخراج سلسبيل من الحجر الصحي وذهبت إلى بيتها بوضع ممتاز, بدون أن تضطر لتناول أي أدوية.
بعد مضي سنتين من العلاج بالجينات, جميع خلايا T و B لديها وكذلك منتجات أخرى تابعة للخلايا الجذعية بما في ذلك الخلايا الجذعية بنفسها ((CD34 تغيرت عن طريق الجينات بشكل طبيعي وإنها تؤدي وظائفها بشكل طبيعي.
جدير بالذكر أنه بعد التعرض لمرض الجدري في العائلي, تطورت المضادات الحيوية لدى سلسبيل بشكل مستقل ولم تبد عليها أية عوارض للمرض.